每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 張海妮    

2023年國家醫(yī)保目錄調整已于近期落下帷幕。據(jù)悉，本次調整共新增126種藥品，調整后目錄內藥品總數(shù)將增至3088種。在談判/競價環(huán)節(jié)，共有143個目錄外藥品參加，其中121個談判/競價成功，成功率為84.6%，平均降價61.7%。

值得注意的是，備受各方關注的“百萬抗癌藥”CAR-T細胞療法再次無緣納入醫(yī)保。這種創(chuàng)新的癌癥治療方法，雖在全球范圍內展示出其驚艷的治療效果，但CAR-T高昂成本仍舊是其進入醫(yī)保目錄的最大阻礙。無法進入醫(yī)保也意味著多數(shù)患者需要自行承擔巨額費用，在覆蓋更廣大患者群體的道路上，CAR-T依然步履維艱。

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第三次闖關醫(yī)保談判

2017年，諾華的Kymriah及Kite Pharma的Yescarta先后獲FDA批準上市，標志著CAR-T細胞療法進入商業(yè)化元年。

據(jù)Frost&Sullivan預測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預計全球CAR-T細胞療法市場銷售價值2030年將達到218億美元，2021年至2030年的年復合增長率為34.8%。

隨著細胞基因治療的商業(yè)價值在全球范圍內不斷升溫，CAR-T也在國內掀起研發(fā)熱潮。據(jù)記者梳理，在國內，目前NMPA（國家藥監(jiān)局）共批準了4款CAR-T產(chǎn)品，包括復星凱特的奕凱達（阿基侖賽），該產(chǎn)品于2021年6月獲批，是國內首個獲批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品；藥明巨諾的倍諾達（瑞基奧侖賽）于2021年9月獲批上市；馴鹿生物的?？商K（伊基奧侖賽）于2023年6月獲批上市，為國內上市的首個BCMA靶點CAR-T產(chǎn)品；合源生物的源瑞達（納基奧侖賽）于今年11月剛剛獲批，是首款在國內獲批上市用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。

實際上，自2021年以來，CAR-T細胞療法已連續(xù)第三年沖刺醫(yī)保。在2021年的醫(yī)保目錄調整中，復星凱特的阿基侖賽注射液雖然通過了形式審查，但最終未能進入醫(yī)保；藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液則因為獲批時間較晚錯過了此次談判。到了2022年，阿基侖賽注射液甚至沒有進行申報；而瑞基奧侖賽則首次參與醫(yī)保目錄申報并通過形式審查，但同樣未能在談判桌上贏得一席之地。在今年的醫(yī)保目錄調整中，上述兩款CAR-T療法共同跨過了形式審查這一門檻，但仍然無緣進入醫(yī)保；馴鹿生物的伊基奧侖賽雖然獲批時間在此次醫(yī)保目錄的截止線前，但并未出現(xiàn)在初審名單中。

CAR-T療法之所以難以躋身國家醫(yī)保目錄，原因比較復雜，其高昂的售價不容忽視。

國家醫(yī)保局在藥品談判中的一個重要考量是“性價比”，即治療效果與成本之間的平衡。考慮到有限的預算和需要服務的廣大患者群體，昂貴的CAR-T療法自然難以在這一標準下脫穎而出。12月15日，CIC灼識咨詢顧問李紫鵬也通過書面形式回復《每日經(jīng)濟新聞》記者：“產(chǎn)品通過初審目錄是醫(yī)保局對其臨床價格的認可，CAR-T未能進入醫(yī)保說明醫(yī)保局對高價藥物維持審慎的態(tài)度，醫(yī)保的主旋律仍然是?；尽?rdquo;

CAR-T療法為什么這么昂貴？據(jù)西南證券測算，在CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)環(huán)節(jié)中，每年固定成本總計約為58.41萬美元，每個產(chǎn)品的可變成本約為4.64萬美元。年最大生產(chǎn)能力下，單人份CAR-T生產(chǎn)成本高達7.88萬美元。

對于如何降低CAR-T的生產(chǎn)成本，馴鹿生物首席財務官付翀曾對記者表示，現(xiàn)階段最有效的方法還是通過規(guī)模生產(chǎn)分攤CAR-T的生產(chǎn)成本，“就像高鐵列車一樣，一個車廂一個人坐也是跑一次，坐滿了也是跑一次”，產(chǎn)能利用率越高，成本越低。最關鍵的還是要把整個市場做大，病人多了，CAR-T產(chǎn)品的降價空間就大了。

付翀表示：“我們當然希望進入醫(yī)保，因為進入醫(yī)保，就會有更多的病人，讓我們的產(chǎn)能更加充實，成本也可以隨之下降，成本下降，就有更多降價的空間。”

如今的現(xiàn)實情況是：CAR-T療法的高成本使其難以進入國家醫(yī)保目錄，而無法進入醫(yī)保又限制了其市場規(guī)模，從而阻礙了進一步降低成本。

需要指出的是，CAR-T所面臨的可及性挑戰(zhàn)不僅是技術或經(jīng)濟層面的，更是一個涉及公共健康、經(jīng)濟可持續(xù)性和社會公平的復雜問題。這不僅需要生物醫(yī)藥企業(yè)的努力，也需要政策制定者和醫(yī)保機構的合作，共同尋找一種既能確保治療可及性，又能保證醫(yī)保基金有效利用的機制。李紫鵬也指出，細胞基因產(chǎn)品的“高昂”定價與醫(yī)保“?；?rdquo;的功能定位在一定程度上是互斥的，亟需構建中國的多元支付體系、按療效付款等創(chuàng)新支付方式實現(xiàn)破局。 

商保是CAR-T最核心的助力方向

在國內醫(yī)保無法為CAR-T買單的背景下，目前多數(shù)CAR-T產(chǎn)品主要轉向探索包括各類“惠民保”等商保的支付。截至目前，復星凱特的阿基侖賽已被納入超過90款城市惠民保、超過60款商業(yè)保險。藥明巨諾中報顯示，截至2023年上半年，瑞基奧侖賽已被列入62個商業(yè)保險產(chǎn)品及91個地方政府的補充醫(yī)療保險計劃，49%的已回輸患者獲得了保險補償，保險賠付比例為38%至100%。今年9月20日，馴鹿生物首席商務官張華回應《每日經(jīng)濟新聞》記者關于惠民保覆蓋的問題時稱：“伊基奧侖賽已被納入寧波甬寧寶、南京寧惠保等國內多地的城市惠民險，還有一些四川、湖北、江蘇的地級市目前都在窗口期，應該很快就會進入。”

李紫鵬認為，未進入醫(yī)保的產(chǎn)品，可尋求醫(yī)保外商業(yè)化渠道，通過慈善贈藥、聯(lián)合商保多方支付、DTP銷售等渠道來提升藥品的整體銷量。“醫(yī)保外商業(yè)化渠道已經(jīng)不是新思路了，國產(chǎn)廠商和MNC都采用過這種商業(yè)化策略。比如康方的卡度尼利單抗上市即決定不進入醫(yī)保，自建銷售化團隊配合慈善贈藥，這一策略也取得了亮眼的戰(zhàn)績，截至2023年上半年末，商業(yè)化僅1年，銷售額就已經(jīng)超過了11億元。”

今年進博會期間，藥明巨諾創(chuàng)新支付及市場準入高級總監(jiān)滿羽曾在一場論壇上對記者提及，對于一些創(chuàng)新藥，尤其是CAR-T這類價格非常高的創(chuàng)新藥，想進入國家醫(yī)保不易。但是，伴隨著商業(yè)保險、惠民保的發(fā)展，現(xiàn)在有超過60%（接受CAR-T治療）的患者是來自于商保和惠民保的支付。“目前我們國家醫(yī)保作為最基本的保障層次，商業(yè)保險和惠民保其實已經(jīng)成為創(chuàng)新藥最核心的助力方向。”

“在預期內，未來隨著更多國產(chǎn)創(chuàng)新藥的上市，以及醫(yī)保外商業(yè)化渠道產(chǎn)品銷售亮眼的實例，相信會有更多藥企將醫(yī)保外商業(yè)化渠道納入考慮乃至實踐范圍內。”李紫鵬向記者表示，他同時也強調，對藥企來說，選擇醫(yī)保外商業(yè)化渠道要更加重視產(chǎn)品的臨床價值、差異化競爭和適應癥布局情況，優(yōu)異的臨床效果和獨家品種是企業(yè)的底氣。

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