每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 張海妮    

又一“全球首款”罕見病新藥在中國獲批。

3月31日，比利時藥企優(yōu)時比（UCB）宣布自研生物制劑——羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革，Rystiggo）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

資料顯示，重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見疾病，在中國的年發(fā)病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。

其中，MuSK陽性患者30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰，往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險，但該群體缺乏正式獲批的靶向治療藥物。實際上，在Rystiggo于2023年在美國獲批前，全身型重癥肌無力患者有4種不同的治療方法，均僅用于治療抗AChR陽性的患者。

作為全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，優(yōu)迪革在中國獲批，突破了國內(nèi)MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境。

不過，罕見病藥物的定價普遍昂貴。根據(jù)優(yōu)時比官網(wǎng)，Rystiggo在美國每毫升定價超過3000美元。不過，符合條件的商業(yè)保險患者可以獲得自付費(fèi)用幫助；符合患者援助計劃條件的患者可以免費(fèi)接受Rystiggo長達(dá)12個月的治療。